RESUMO
ABSTRACT Introduction: Systemic Mastocytosis comprises a group of neoplastic diseases characterized by clonal expansion and infiltration of mast cells into several organs. The diagnosis and treatment of this disease may be challenging for non-specialists. Objective: Make suggestions or recommendations in Systemic Mastocytosis based in a panel of Brazilian specialists. Method and results: An online expert panel with 18 multidisciplinary specialists was convened to propose recommendations on the diagnosis and treatment of Systemic Mastocytosis in Brazil. Recommendations were based on discussions of topics and multiple-choice questions and were graded using the Oxford Centre for Evidence-Based Medicine 2011 Levels of Evidence Chart. Conclusion: Twenty-two recommendations or suggestions were proposed based on a literature review and graded according to the findings.
Assuntos
Mastocitose Sistêmica/diagnóstico , Mastocitose Sistêmica/terapia , Criança , AdultoRESUMO
Introdução: A anemia aplástica (AA) é uma doença rara, com alta letalidade e potencialmente curável com o transplante de medula óssea (TMO). A literatura médica em população brasileira é escassa. Objetivos: Analisar os fatores prognósticos associados à mortalidade global e por causas específicas, falha do enxerto secundária e doença do enxerto-contra-hospedeiro (DECH) aguda e crônica. Metodologia: Coorte retrospectiva de todos os pacientes portadores de AA grave adquirida submetidos à TMO no Instituto Nacional de Câncer no período de 1984 a 2010. Foram calculadas taxas de mortalidade até 100 dias pós-TMO, por período de realização do transplante, comparadas com regressão de Poisson. Foram estimadas funções de sobrevivência pelo método de Kaplan-Meier para a população global e estratificada em algumas variáveis, comparadas com teste de Log-Rank. O efeito das covariáveis sobre os diferentes desfechos foram estimados por regressão de Cox, com variáveis tempo-dependentes e modelagem para riscos competitivos. Resultados: Foram incluídos 126 pacientes. A idade mediana foi de 20 anos. A sobrevida global em cinco anos foi de 52 por cento (...), sendo superior para aqueles com idade menor que 20 anos (64 por cento versus 37 por cento, (...). A causa mais comum de óbito foi infecção. As incidências de falha primária e secundária de enxerto foram de 5,7 por cento e 10 por cento, respectivamente. As incidências da DECH aguda grau II-IV em 100 dias e da DECH crônica moderada-grave em cinco anos foram de 30 por cento e 20 por cento. A taxa de mortalidade nos primeiros 100 dias foi significantemente superior nos anos de 1991 a 1995, período também associado ao maior risco de óbito global e especificamente por infecção. Outros fatores de risco significantes para o óbito global foram: idade maior que 20 anos, DECH aguda e DECH crônica. Na análise multivariada, apenas a DECH aguda perdeu significância.
A idade maior que 20 anos esteve independentemente associada ao óbito por DECH até o (...) enquanto a utilização de radioterapia no condicionamento aumentou o risco de óbito por DECH a partir do (...) O uso prévio de ATG associou-se ao óbito por falha secundária. O transplante com doador não aparentado associou-se ao risco de óbito por falha secundária e surgimento de DECH aguda. A ocorrência de DECH aguda representou forte fator de risco para surgimento de DECH crônica. O período de realização do TMO de 2006 a 2010 associou-se a proteção da DECH aguda e ao risco de óbito por falha secundária. Discussão: A sobrevida global alcançada nesta amostra foi inferior à maioria dos estudos. Há em nossa amostra, excesso de mortalidade precoce e por infecção no período de 1991-1995, refletindo a realização de alguns transplantes fora da unidade apropriada, devido à realização de obras na mesma. Observamos efeito deletério da DECH crônica, o que foi até o momento pouco relatado na literatura em populações semelhantes. A mudança do ATG de cavalo para coelho parece estar relacionada a redução do risco de desenvolvimento de DECH aguda e aumento do risco de óbito por falha do enxerto, com consequente piora na sobrevida global. Esta hipótese necessita ser reavaliada em estudos futuros. Finalmente, a utilização de metodologias estatísticas mais sofisticadas permitiu a captação de resultados, que sob nova óptica, cooperam para validação dos mesmos. Considerações finais: Há necessidade de ampliar estudos com estas características na população brasileira, a fim de identificar singularidades e semelhanças a estudos internacionais. É fundamental que o SUS disponha de indicadores de qualidade, como taxas de sobrevida e qualidade de vida, para que se façam ajustes necessários em programas de alta complexidade e custo, como o TMO.